Это нечто совсем новое!
Во вторник Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило лекарство от остеопороза, которое представляет собой первый новый метод лечения почти что за два десятилетия – стратегию, основанную на редкой генной мутации у людей с плотными костями, которые никогда не ломаются.
Во всем мире около 200 миллионов человек имеют ломкие кости; каждая третья женщина и каждый пятый мужчина страдают от переломов из-за остеопороза, часто бедер или позвоночника. Для многих перелом приводит к инвалидности.
Стандартные препараты, называемые бисфосфонатами, останавливают потерю костной массы, но не накапливают ее. Альтернативы, паратиреоидный гормон и его производные, строят кость, но также разрушают ее, ограничивая терапевтический эффект.
Новый препарат romosozumab (торговая марка Evenity), разработанный Amgen в сотрудничестве с бельгийской фармацевтической компанией UCB, восстанавливает кости без разрушения, согласно результатам двух крупных клинических испытаний.
Он был одобрен только для женщин в постменопаузе с высоким риском переломов, и на его этикетке будет нанесено предупреждение о том, что он может увеличить риск сердечного приступа или инсульта.
«Это чрезвычайно важный препарат, - сказал доктор Ричард Бокман, руководитель эндокринной службы в Больнице специальной хирургии в Нью-Йорке, - Это настоящий препарат для наращивания костной ткани, который использует преимущества базовой биологии кости».
По словам доктора Клиффорда Дж. Розена, эксперта по остеопорозу, в крупных клинических испытаниях пациенты, принимавшие этот препарат, смогли увеличить плотность костей в позвоночниках на 15% - огромная цифра, аналогичная количеству костей в раннем подростковом возрасте.
По словам доктора Бокмана, увеличение плотности кости на 6 процентов может привести к удвоению прочности кости. В ходе испытаний у пациентов, принимавших препараты, наблюдалось уменьшение переломов как в позвоночнике, так и конечностях.
В одном исследовании переломы позвоночника произошли у 127 из 2046 пациентов, принимавших новый препарат, по сравнению с 243 из 2047 пациентов, принимавших альдендронат, более старый препарат.
Но было также небольшое, неожиданное увеличение сердечных приступов, инсультов и внезапных смертей в этом исследовании - 50 из 2040 пациентов, или 2,5%, принимающих Evenity, по сравнению с 38 из 2014, или 1,9%, принимающих альдендронат.
Врачи сказали, что это требует предупредительной надписи на этикетке препарата, в которой говорится, что препарат не должен использоваться людьми, перенесшими инфаркт или инсульт.
Врачи также должны подумать, следует ли назначать препарат пациентам с высоким риском сердечных приступов и инсультов.
Побочные эффекты могут включать боль в суставах и головные боли и раздражение в месте инъекции.
В 1964 году исследователи начали изучать необычную группу пациентов-африканеров в Южной Африке. Они были высокими и тяжелыми, но не толстыми. Вместо этого их кости были большими и плотными.
Их кости росли настолько обильно, что их головы стали искаженными: челюсти у них были большие, а кости в черепах слишком сильно касались о нервы, часто вызывая глухоту или паралич лица. У многих были ужасные головные боли. В некоторых указательный и средний пальцы слиты воедино.
В 2001 году ученые сообщили, что все эти эффекты являются результатом мутации одного гена. Это открытие привело исследователей к пониманию того, как организм контролирует построение кости.
Кости находятся в состоянии постоянного изменения, накапливаются и разрушаются организмом. При остеопорозе баланс нарушается – костей ломается больше, чем строится.
Костные клетки вырабатывают белок склеростин, который останавливает выработку кости и увеличивает ее разрушение. Мутация гена у пациентов-африканцев останавливает выработку склеростина, поэтому их тела продолжают строить кости без тормозов.
Ученые пришли к выводу, что если бы они могли имитировать мутацию, блокируя склеростин антителом, люди с остеопорозом могли бы поправиться.
Как только плотность кости увеличилась, пациенты могли прекратить прием препарата, блокирующего склеростин, и перейти на более старый препарат, чтобы сохранить новую кость.
Исследования на животных были успешными, как и клинические испытания, кульминацией которых стали два крупных исследования, в которых участвовало более 10000 женщин во время постменопауза.
В одном испытании Evenity сравнивали с плацебо; в другом он сравнивался с бисфосфонатом. В обоих исследованиях у женщин, принимающих Evenity, было больше здоровых костей и меньше переломов.
Следующим шагом, по словам доктора Бокмана, является разработка компаниями таблеток для блокирования склеростина, чтобы пациентам не приходилось делать ежемесячные инъекции.
Не все, конечно, будут готовы опробовать новый препарат – но специалисты готовы над этих работать и совершенствовать его.
А что вы об этом думаете?